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La thérapie génique contre le VIH va-t-elle causer de la « toxicité financière »?

La technologie qui consiste à modifier les gènes par le recours au CRISPR a le potentiel de débarrasser les cellules des humains du matériel génétique du VIH, de traiter certains cancers et de guérir des troubles héréditaires comme l’hémophilie.

De temps en temps, les différentes équipes qui tentent d’exploiter le CRISPR ou d’autres formes de thérapie génique pour traiter des maladies humaines publient des communiqués de presse qui sont reproduits par certains médias. Ces communiqués de presse ne font pas mention du coût qu’aura éventuellement le traitement par CRISPR s’il est approuvé un jour par les agences de réglementation du Canada et d’autres pays à revenu élevé.

Le coût élevé des traitements du cancer

Le CRISPR est une technologie de pointe qui coûtera sans doute très cher. Pour se faire une idée du coût éventuel du CRISPR, il peut être utile d’examiner le coût des traitements de pointe utilisés contre le cancer. Les prix courants de certaines thérapies immunologiques approuvées (comme les « inhibiteurs des points de contrôle ») pour le traitement du cancer vont de 100 000 $ à 200 000 $ US par année par personne. Le coût peut varier selon l’inhibiteur des points de contrôle utilisé et la dose administrée et selon qu’il est prescrit seul ou en combinaison. Notons aussi que certaines personnes ont besoin d’au moins deux années de traitement.

Si l’on considère les thérapies immunologiques anticancéreuses qui nécessitent un certain degré de manipulation des gènes, tel Kymriah (produit par Novartis), on constate que les prix courants sont encore plus élevés, soit 500 000 $ US par personne par année, sans compter le coût élevé de la prise en charge des effets secondaires. Le prix élevé des médicaments, et plus particulièrement celui des traitements anticancéreux les plus récents, donne lieu à ce que nombre de chercheurs appellent une « toxicité financière » pour les patients. Par « toxicité financière », les chercheurs veulent dire que le coût astronomique des soins donnés aux personnes atteintes de cancer risque de « réduire la qualité de vie et d’empêcher la prestation de soins de la meilleure qualité ». Selon les chercheurs, « les données actuelles soulignent le fardeau financier objectif et la détresse financière subjective comme deux composants clés de la toxicité financière ».

Il est certain que son coût est un enjeu qui va causer des problèmes au domaine émergent qu’est la thérapie génique.

Thérapie génique : Est-ce le médicament le plus cher au monde?

En mai 2019, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la vente et l’utilisation d’une thérapie génique appelée Zolgensma. Celle-ci a été conçue comme traitement unique pour les personnes souffrant d’atrophie musculaire spinale, une maladie héréditaire qui est présente chez environ un bébé sur 11 000 à la naissance. La compagnie pharmaceutique Novartis a fixé le prix de cette thérapie génique à environ 2,1 millions $ US par personne, soit 425 000 $ par année étalés sur cinq ans. Il s’agit probablement du médicament le plus cher au monde. Selon Novartis, la société « travaille étroitement avec les assureurs pour établir des ententes de cinq ans fondées sur l’efficacité du traitement, ainsi que d’autres options de paiement étalé novatrices ».

À l’heure actuelle, faute de percée majeure, il est peu probable qu’une méthode rapide, simple et sûre de guérir le VIH soit largement disponible d’ici cinq ans. Quoi qu’il en soit, si les agences de réglementation approuvent subséquemment une thérapie génique et d’autres technologies susceptibles de guérir le VIH, leur coût sera sans doute très élevé.

Grâce aux pressions exercées par le public sur les compagnies pharmaceutiques, il est possible que les gouvernements obtiennent un jour une réduction substantielle du prix des thérapies géniques et d’autres traitements conçus pour guérir le VIH. Une telle réduction des coûts sera nécessaire si l’on souhaite qu’un remède curatif contre le VIH soit disponible à grande échelle, notamment dans les pays à faible ou à revenu intermédiaire.

Ressources

TraitementActualités 231

Consortium de recherche sur la guérison du VIH (CanCURE)

—Sean R. Hosein

RÉFÉRENCES :

  1. Gilligan AM, Alberts DS, Roe DJ, et al. Death or debt? National estimates of financial toxicity in persons with newly diagnosed cancer. American Journal of Medicine. 2018 Oct;131(10):1187-1199.e5.
  2. Collado L, Brownell I. The crippling financial toxicity of cancer in the United States. Cancer Biology and Therapy. 2019 Jul 10:1-3.
  3. Kohn CG, Zeichner SB, Chen Q, et al. Cost-effectiveness of immune checkpoint inhibition in BRAF wild-type advanced melanoma. Journal of Clinical Oncology. 2017 Apr 10;35(11):1194-1202.
  4. Chu JN, Choi J, Ostvar S, et al. Cost-effectiveness of immune checkpoint inhibitors for microsatellite instability-high/mismatch repair-deficient metastatic colorectal cancer. Cancer. 2019 Jan 15;125(2):278-289.
  5.  Kuehn B. Surviving cancer costs. JAMA. 2019;322(4):297.
  6. Beasley D. The cost of cancer: new drugs show success at a steep price. Reuters. 3 April 2017. Disponible à l’adresse : https://www.reuters.com/article/us-usa-healthcare-cancer-costs-idUSKBN1750FU
  7. Sagonowski E. The top 10 most-expensive meds in the U.S.—and they’re not the usual suspects. Fierce Pharma. 13 June 2019. Disponible à l’adresse : https://www.fiercepharma.com/pharma/most-expensive-meds-u-s-topped-by-novartis-and-spark-gene-therapies
  8. Lovelace B, LaVito A. FDA approves Novartis’ $2.1 million gene therapy—making it the world’s most expensive drug. CNBC. 24 May 2019. Disponible à l’adresse : https://www.cnbc.com/2019/05/24/fda-approves-novartis-2-million-spinal-muscular-atrophy-gene-therapy.html
  9. Mukherjee S. Is $475,000 too high a price for Novartis’s “historic” cancer gene therapy? Fortune. 31 August 2017. Disponible à l’adresse : https://fortune.com/2017/08/31/novartis-kymriah-car-t-cms-price/
  10. Sagonowsky E. With “remarkable” data, Biogen's Spinraza sharpens its case against Novartis gene therapy. Fierce Pharma. 1 July 2019. Disponible à l’adresse : https : //www.fiercepharma.com/pharma/amid-new-zolgensma-competition-biogen-touts-remarkable-spinraza-data-presymptomatic-sma
  11. Weintraub A. Novartis struggling to win payer coverage for $2.1M gene therapy Zolgensma: analysts. Fierce Pharma. 3 July 2019. Disponible à l’adresse : https : //www.fiercepharma.com/pharma/insurer-response-to-novartis-2-1m-sma-gene-therapy-reflects-material-resistance-report
  12. Zafar SY, Abernethy AP. Financial toxicity, Part I: a new name for a growing problem. Oncology (Williston Park). 2013 Feb;27(2):80-1, 149.
  13. Pisu M, Henrikson NB, Banegas MP, et al. Costs of cancer along the care continuum: What we can expect based on recent literature. Cancer. 2018 Nov 1;124(21):4181-4191.
  14. Rotter J, Spencer JC, Wheeler SB. Financial toxicity in advanced and metastatic cancer: Overburdened and underprepared. Journal of Oncology Practice. 2019 Apr;15(4):e300-e307.
  15. Dash PK, Kaminski R, Bella R, et al. Sequential LASER ART and CRISPR treatments eliminate HIV-1 in a subset of infected humanized mice. Nature Communications. 2019 Jul 2;10(1):2753.
  16. Panfil AR, London JA, Green PL, et al. CRISPR/Cas9 genome editing to disable the latent HIV-1 provirus. Frontiers in Microbiology. 2018 Dec 14;9:3107.
  17. Wang L, Yang Y, Breton CA, et al. CRISPR/Cas9-mediated in vivo gene targeting corrects hemostasis in newborn and adult factor IX-knockout mice. Blood. 2019 Jun 27;133(26):2745-2752.
  18. Pipe SW, Selvaraj SR. Gene editing in hemophilia: a “CRISPR” choice? Blood. 2019 Jun 27;133(26):2733-2734.